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袁鹏飞博士：我的研发经验都是专注于基因编辑技术及其相关的应用转化方面，因此我也会聚焦到基因编辑疗法领域来分享我的观察。整体来说，无论是基因疗法还是基因编辑疗法，都是从根本上治疗疾病，这其实是颠覆现有的治疗方法的。
(资料图片仅供参考)
具体谈到基因编辑疗法领域的趋势和创新看点，我认为有以下几个方面：
首先，从整体趋势来看，基因编辑疗法在临床应用方面的安全性和有效性正在得到越来越多的验证。无论是从2019年北京大学与解放军307医院合作用CRISPR/Cas9编辑CCR5的自体造血干细胞以治疗HIV，还是2020年宾夕法尼亚大学的Carl June教授领导的一项多重CRISPR/Cas9编辑工程改造的T细胞治疗癌症的临床试验报告，到CRISPR Therapeutics通过基因编辑体外疗法治疗输血依赖型β地中海贫血和镰刀型贫血病的临床试验，以及最近Intellia Therapeutics通过脂质体（LNP）递送治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的临床试验报道的数据，在安全性方面，均没有发现与基因编辑相关的副作用。在有效性方面，无论是CRISPR Therapeutics还是Intellia Therapeutics的临床试验均展现了一次性治愈的可能性。
另外，随着人们对于基因编辑技术的探索与研究，基因编辑疗法能够治疗的疾病领域正在，也将会继续拓宽。从CRISPR Therapeutics的体外基因编辑疗法的临床试验数据报告到近期Intellia Therapeutics的体内基因编辑疗法的数据，表明了正在逐步拓宽的基因编辑疗法治疗范围。
这些数据说明了基因编辑系统经过严谨地开发，是可以被转化为安全有效疗法的。除此之外，对于基因编辑疗法的应用还有很多其他探索，包括通过基因编辑疗法抑制PCSK9以期实现通过一次性治疗降低胆固醇，通过编辑NaV1.7基因缓解慢性疼痛等。基因编辑疗法在治疗领域方面的潜力正在被不断开发和拓展。
最后，基因编辑企业也正在与其他生物医药企业合作，期望能够为共同为患者带来更优的治疗方式。以造血干细胞移植为例，预处理是其中非常重要的步骤，CRISPR Therapeutics和Beam Therapeutics等在这方面，都在携手行业伙伴，期望能够给到患者提供更好的治疗体验，同时拓宽能够治疗的患者范围。
袁鹏飞博士：我比较看好的基因编辑技术是能够被严谨开发并应用符合技术特性的疾病领域的技术。针对基因编辑技术的研究和创新层出不穷。但是，在将其转化成疗法的时候，我们需要关注以下两个方面：
一方面是充分了解并发挥基因编辑技术的特点，使其成为针对不同患者需求的工具箱。例如，基因编辑技术是可以被分为DNA编辑和RNA编辑。
DNA编辑是对遗传信息的永久改变，最适合修正引起疾病的基因突变，比如遗传病；此外必须安全、有效地进行。
RNA编辑是可逆的，且编辑效果与剂量有关；原理上讲更为安全，也意味着基因编辑有望治疗遗传病以外的常见疾病。将技术开发为疗法，既要基于对于技术的掌握，对于患者需求的了解、对于疾病特点的了解也非常重要。
另一方面，是基因编辑技术的转化和开发，并不仅仅是基于对于技术的科学研究，还需要对于制药体系有着深刻的了解和丰富的经验。只有通过严谨地对于技术的开发，在临床前研究、CMC乃至临床试验设计等方面都能够付出足够多的努力和工作后，才能够真正把技术转化为疗法。
针对基因编辑技术的应用，后续还有更多工作要做，以实现更多突破。首先，无论是体内还是体外的基因编辑疗法，目前进展较快的项目，均是干扰或破坏一个基因，而并非替换或者修正基因缺陷。在这方面科学研究在快速发展，我也非常期待能转化到临床应用。其次，是长期的安全性和有效性。
目前，无论是体外还是体内基因编辑疗法方面取得的临床方面都是最近取得的成功。一次性治愈的效果需要足够时间的观察才能验证，而如果有一些其他的脱靶效应或者潜在引起癌症方面的潜在问题，也需要长时间的观察，积累足够的数据。最后，针对基因编辑体内疗法，递送系统依然是非常大的挑战。Intellia Therapeutics最近发布的试验使用的是LNP系统，其瞬时表达的特性与基因编辑系统有非常好的匹配性。LNP对于肝脏有很好的靶向性，但对于其他器官，目前仍处于科学探索阶段。
袁鹏飞博士：LEAPER™是一项RNA单碱基编辑技术，以脂质体、病毒、裸核酸等为载体，向细胞内递送arRNA。递送负担轻，方式多样，成药性高。arRNA进入细胞后与靶核酸结合，并招募内源的ADAR。在ADAR蛋白催化作用下，A发生脱氨基反应，变为I，完成基因编辑。经过编辑后的RNA继续进行生物学翻译，修正基因缺陷，改善疾病进程。
LEAPER™对基因组序列进行可逆编辑，安全性高，编辑效果与剂量相关，无需引入外源蛋白酶，更加适应体内编辑治疗。其高精度、易于递送、长时效、高安全性等多种优点，将有望为更多疾病带来创新疗法。
我们正在使用独立知识产权的LEAPER RNA碱基编辑技术，配合LNP以及AAV进行针对多个器官的开发，在体外基因编辑疗法的开发经验的基础上，真正将基因编辑技术高质量转化为疗法并最终推向市场惠及广大患者。
袁鹏飞博士：在我看来，基因编辑技术在进行下一步转化时需要注意的关键点包括刚刚已经提到过的与制药经验的融合、业务拓展与合作以及国际视野。
首先，在将基因编辑技术转化为疗法时，需要能够整合基因编辑系统和制药系统。例如，此前有一些学术论文指出在不同细胞体系里CRISPR等基因编辑系统在不同的细胞中会有脱靶效应。
而实际上，这些问题在制药转化的过程中得到了很好的控制，利用技术和工艺开发，扩大基因编辑疗法的成药性指数（therapeutic index），选择最佳剂量，从而使之成药。实现这一点，需要强大的、具备全方位经验的团队和很多辛勤的工作。
其次，基因编辑技术的转化不仅仅牵涉到基因编辑技术本身，还会涉及到方方面面的其他技术，而同一家公司不可能擅长所有技术，这个时候，和其他企业的合作就会非常重要。
例如，我刚刚提到的，在预处理方面，国际上的基因编辑企业，也是在和这个领域有着丰富经验的生物医药企业合作，期望能够共同为患者带来更优的疗法；例如在通用型CAR-T方面，我们也与艺妙神州合作，强强联手。
最后是国际视野，我们期望打造的是一家具有国际竞争力的企业，毕竟无论是科学还是疾病，都是没有国界的。在和投资者、合作者等沟通时，我们能够了解到大家都希望我们能够把现在的基因编辑领域的领军企业越做越好，能够不光在中国做成更好的、更大的基因编辑转化的企业，同时能够做成一个具备国际竞争力的企业。
今年上半年，我们在美国波士顿的研发中心也正式运营，一方面拓展了企业的全球布局，更重要的是能够更好地实现产业互动，毕竟波士顿地区是生物医药产业，特别是基因编辑技术转化地集聚地区。
袁鹏飞博士：博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。
在造血干细胞平台上，我们的产品ET-01针对输血依赖型β地中海贫血的临床试验申请今年1月获得国家药监局批准，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。今年6月，ET-01的I期多中心临床试验信息在药物临床试验登记与信息公示平台（chinadrugtrials.org.cn）上公示，表明了这一试验正在启动。在这一平台上，我们也在继续推进其他研发项目。
在通用型CAR-T平台上，我们去年与艺妙神州达成了合作，今年我们启动了我们的产品ET-02通过研究者发起的临床试验。
在RNA单碱基编辑技术平台上，我们正在基于上文已经提到的LEAPER技术进行研发。去年5月，我们在在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上以口头报告形式发布了LEAPER用于治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型症状最严重亚型）的项目数据。在不久的将来，我们也将分享更多基于这一平台的研究成果。
我们在高通量基因组编辑筛选平台上正在推进针对实体瘤的靶向疗法研发项目，也会在合适的时机公布相关成果和进展。
除了以上四大平台之外，我们也期望未来在疗法的横向拓展与合作，以及国际发展方面带来更多好消息。
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